FDA aprobă medicamentul Biogen pentru o formă rară de SLA
Food and Drug Administration a autorizat marți primul medicament pentru o formă genetică rară a tulburării neurologice ALS, în ciuda incertitudinii cu privire la eficacitatea tratamentului.
Decizia reflectă forța agenției către o mai mare flexibilitate în aprobarea tratamentelor pentru pacienții cu boli devastatoare și puține, dacă există, opțiuni.
Biogen, compania farmaceutică care aduce medicamentul pe piață, a declarat că va prețul medicamentului „într-un interval comparabil cu alte tratamente ALS lansate recent”. O terapie ALS aprobată anul trecut a fost la prețul de 158.000 USD anual.
Medicamentul, care este cunoscut științific sub numele de tofersen și va fi vândut sub numele de marcă Qalsody, vizează o mutație a unei gene cunoscute sub numele de SOD1, care este prezentă în aproximativ 2% din cele aproximativ 6.000 de cazuri de SLA diagnosticate în Statele Unite în fiecare an. Se așteaptă ca mai puțin de 500 de persoane din Statele Unite la un moment dat să fie eligibile.
Agenția a autorizat tratamentul printr-o politică care permite ca un medicament să fie introdus rapid pe piață în anumite circumstanțe înainte de a exista o dovadă concludentă că funcționează. Biogen va fi obligat să furnizeze dovezi de confirmare, din cercetările clinice în curs, pentru a menține medicamentul pe piață.
Decizia este prima aprobare condiționată acordată pentru un medicament pentru SLA, sau scleroza laterală amiotrofică, care provoacă, în general, paralizie și deces în câțiva ani. Mai puțin de jumătate dintre pacienții eligibili pentru Qalsody supraviețuiesc la mai mult de trei ani de la diagnosticare.
Aprobarea se bazează pe dovezi că medicamentul poate reduce semnificativ nivelurile unei proteine care a fost asociată cu deteriorarea celulelor nervoase. Biogen a susținut că aceste rezultate sunt rezonabile de a ajuta pacienții, chiar dacă medicamentul, într-un studiu clinic, nu a încetinit semnificativ progresia bolii, măsurată prin capacitatea pacienților de a vorbi, înghiți și efectua alte activități ale vieții de zi cu zi. .
În ciuda incertitudinii cu privire la beneficiile sale, aprobarea lui Qalsody este văzută pe scară largă ca mai justificabilă decât cea a lui Aduhelm, un alt medicament de la Biogen. Aduhelm a stârnit proteste când FDA a aprobat-o în 2021 pentru a trata Alzheimer, în ciuda lipsei de dovezi că a funcționat.
La o întâlnire de luna trecută, un grup de consilieri independenți ai FDA a recomandat în unanimitate ca agenția să acorde aprobarea condiționată a Qalsody, chiar dacă majoritatea consilierilor au concluzionat că nu există dovezi convingătoare că acesta este eficient.
Pacienții cu SLA și grupurile de advocacy au organizat o campanie pasionată pentru medicament. Oficialii FDA au scris luna trecută că abordarea lor de a evalua astfel de medicamente a fost modelată de „interacțiunile agenției cu pacienții și îngrijitorii lor, care descriu disponibilitatea lor de a accepta mai puțină certitudine cu privire la eficacitate în schimbul accesului mai devreme la medicamentele atât de necesare”.
Pacienții primesc Qalsody sub formă de injecție în canalul spinal la fiecare câteva săptămâni. Medicamentul s-a dovedit a fi în general sigur, deși un număr mic de pacienți a dezvoltat inflamație a măduvei spinării.
Înainte de Qalsody, doar trei medicamente pentru SLA au fost aprobate în Statele Unite și nu au modificat semnificativ cursul bolii.
Sursa – www.nytimes.com
