Studiul Eli Lilly: donanemab, medicamentul Alzheimer poate încetini progresul bolii
Producătorul de medicamente Eli Lilly a anunțat miercuri că un studiu clinic al unui medicament experimental pentru Alzheimer a arătat că poate încetini progresul bolii temute și le permite pacienților să aibă mai mult timp atunci când pot trăi în mod independent, îndeplinind sarcini precum gătirea meselor, mersul la magazin. și conducând o mașină.
Lilly și-a anunțat rezultatele, dintr-un studiu care a implicat 1.736 de pacienți, într-un comunicat de presă, conform cerințelor Comisiei pentru Valori Mobiliare și Burse. Va urma o lucrare revizuită de colegi.
Medicamentul, donanemab, nu este un remediu, dar împreună cu alte două medicamente aprobate recent de Food and Drug Administration, poate fi un punct de cotitură în căutarea lungă și frustrantă de a găsi un tratament pentru Alzheimer.
„Toate acestea indică în aceeași direcție”, a spus dr. Ronald Petersen, directorul Centrului de Cercetare a Bolii Alzheimer de la Clinica Mayo. El a adăugat că rezultatele donanemab au fost „modeste”, dar „însemnate”.
Dr. Petersen a efectuat lucrări de consultanță plătite pentru companii farmaceutice, inclusiv pentru Lilly. El nu a fost implicat în proiectarea sau execuția niciunuia dintre studiile recente.
Dr. Samuel Gandy, profesor de cercetare a bolii Alzheimer la Muntele Sinai, a fost mai smerit.
„Familiile și cercetătorii sunt blocați cu ceea ce știm acum, și anume că două medicamente au un beneficiu clinic semnificativ statistic, dar doar modest”, a spus el, făcând ecou evaluării Dr. Petersen. El a consultat și a primit sprijin de cercetare din partea companiilor farmaceutice, dar nu a fost implicat în studiul Lilly.
Dr. Petersen a spus că pacienții și familiile lor trebuie să fie consiliați cu privire la un efect secundar îngrozitor al donanemabului – un risc de umflare a creierului care poate duce la moarte. Trei pacienți din studiul Lilly au murit.
Un procent similar de decese cauzate de același efect secundar a urmat în studiul clinic al Leqembi, un medicament Alzheimer aprobat de FDA de la compania Eisai. Un al treilea medicament, Aduhelm, a fost, de asemenea, aprobat de FDA, dar este rareori utilizat din cauza preocupărilor legate de eficacitatea și prețul ridicat. Umflarea creierului a fost raportată în studiul său clinic și au fost raportate decese la pacienții care au luat Aduhelm după ce a fost aprobat.
Rezultatele vin după decenii de încercări eșuate, disperare, descurajare și miliarde de dolari cheltuiți. Majoritatea marilor companii farmaceutice au renunțat pur și simplu la medicamentele pentru Alzheimer.
După aceste eșecuri, unii cercetători au decis că o ipoteză principală despre boală – că este condusă de plăci dure, asemănătoare Brillo din creier, făcute din proteină amiloid – a fost incorectă. Dar succesele noilor medicamente, care atacă amiloidul, susțin ipoteza.
A lua medicamentele nu este ca și cum ai lua un antibiotic și ai vedea că febra dispare. Pentru a măsura eficacitatea noului medicament, cercetătorii Lilly s-au uitat în schimb la cât de probabil erau pacienții să progreseze prin categoriile de boala Alzheimer, trecând de la o afectare cognitivă ușoară la demență ușoară sau de la demență ușoară la moderată. Acestea sunt schimbări semnificative care au un efect profund asupra pacienților și familiilor acestora.
Compania a raportat că doi până la trei din 10 pacienți care au luat donanemab au progresat în următoarele 18 luni, în comparație cu cei trei până la patru pacienți care au făcut-o în timp ce au luat un placebo.
Ei au studiat, de asemenea, cât de probabil este ca boala unui pacient să rămână absolut stabilă pe o perioadă de timp.
„Unul dintre lucrurile comune pe care le auzim întotdeauna de la pacienții care suferă de Alzheimer, dar care sunt foarte devreme în boală este: „Dacă aș putea rămâne la acest nivel, m-aș descurca”, a spus dr. Daniel Skovronsky, director medical și științific. la Eli Lilly and Company.
Cu noul medicament, 47 la suta dintre pacienti au ramas stabili in anul urmator, comparativ cu 29 la suta care au luat placebo.
În studiul Lilly, 24% dintre pacienți au avut efect secundar de umflare și sângerare a creierului, iar 6% au prezentat simptome precum amețeli, dureri de cap sau leșin. Aceasta este de două ori rata observată cu Leqembi, medicamentul Eisai.
Dar, a spus dr. Skovronsky, este dificil să se compare datele între studii, deoarece studiile au avut diferite populații de pacienți – pacienții cu Leqembi au avut boala Alzheimer mai puțin severă – și modele diferite. Scanările RMN au fost efectuate pe diferite programe, iar modul în care sunt citite scanările poate varia.
Decesele cauzate de umflarea creierului și sângerare sunt rare, dar totuși aceste medicamente „nu sunt pentru toată lumea”, a spus dr. Petersen.
„Nu te fac mai bun, dar încetinesc boala”, a spus el.
Dr. Petersen a adăugat că ceea ce este cu adevărat necesar este un medicament care oprește boala înainte de apariția simptomelor.
Având în vedere acest obiectiv, Eisai și Lilly își testează medicamentele în noi studii pe oameni care au cantități mari de amiloid în creier, dar nu prezintă încă simptome de Alzheimer.
Grupurile de advocacy au aplaudat datele din procesul Lilly.
George Vradenburg, președintele și co-fondatorul UsAgainstAlzheimer’s, a numit rezultatele donanemab „vestire incitantă”. Lilly, împreună cu alte companii, oferă grupului finanțare generală, dar nu pentru niciun proiect anume.
Într-un comunicat de presă, el a spus: „Vorbește cu oricine cu Alzheimer în stadiu incipient și îți vor spune că viața independentă și o calitate mai bună a vieții pentru o perioadă mai lungă de timp sunt printre cele mai importante lucruri pentru ei”.
Sursa – www.nytimes.com
